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小核酸药物筛选

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候选靶点丰富,适应症分布广泛 

理论上,任何由特定基因过表达引起的疾病都可以通过小核酸药物进行治疗,这为小核酸药物的研发提供了丰富的候选靶点,包括很多传统药物无法成药的靶点。 

药物设计简便,研发周期短 

小核酸药物是基因组学和功能基因组学发展至今的最大获益领域。小核酸药物的设计可以实现直接针对疾病基因(mRNA)序列的数字化设计,从而摆脱了传统药物的大规模筛选周期,使药物设计得以主动进行,研发成功率相对较高。

靶向特异性强

小核酸药物从转录后水平实现基因的表达调控,能够特异性地作用于致病基因转录的mRNA,从疾病的上游调控致病基因的表达,并且可以达到单碱基水平上的序列特异性,具有“有的放矢”及“治标治本”的特点。此外,核酸药物递送系统不断革新,可以有效地将核酸药物递送至靶器官,真正实现靶向给药。